Главная » НОВОСТИ » Здравоохранение и спорт » В США разработали препарат от церебральной адренолейкодистрофии
В США разработали препарат от церебральной адренолейкодистрофии
22.09.2022 10:33
Предыдущая разработка Bluebird bio должна была помочь пациентам с наследственным заболеванием крови — бета-талассемией. Это заболевание связано с малым количеством или полным отсутствием одной из цепи гемоглобина, а их лекарство, «Зинтегло», одобренное управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), позволяло пациентам избежать постоянных переливаний крови с помощью одного укола.
Фото: unsplash.com
Новый препарат «Скайсона» (Skysona) будет первым одобренным препаратом для лечения церебральной адренолейкодистрофии — редкого заболевания мозга, которое встречается у молодых мальчиков и приводит к инвалидности или смерти. В США каждый год рождается около пяти детей с таким заболеванием. Bluebird bio рассчитывает ежегодно выпускать препарат для десяти детей от 4 до 17 лет.
Церебральная адренолейкодистрофия — наследственное нейрометаболическое заболевание, происходящее в следствие мутации трансмембранного белка-транспортера Adrenoleukodystrophy Protein, которое нарушает транспорт очень длинноцепочечных жирных кислот. Болезнь характеризуется демиелинизацией центральной нервной системы и спинного мозга, а также недостаточностью надпочечников.
Использование стволовых клеток сиблингов может притормозить или остановить развитие заболевания, но у большинства пациентов их нет. «Скайсона» может помочь именно таким детям, изменив ген, ответственный за церебральную адренолейкодистрофию.
В основном тестировании у 29 из 32 пациентов за два года не развилось функциональных нарушений, однако у трех пациентов диагностировали рак костного мозга, и FDA обеспокоена тем, сколько еще пациентов могут столкнуться с таким заболеванием через некоторое время. С другой стороны, этот вид рака поддается лечению и уже двое из трех пациентов вышли в ремиссию.
Все права защищены. При перепечатке ссылка на сайт ИА "Грозный-информ" обязательна.
Нашли ошибку в тексте? Выделите ее мышкой и нажмите: Ctrl+Enter
Поделиться:Также в разделе «Здравоохранение и спорт»:
- 24.04.2024 / 20.10
- В Грозном стартовало первенство России по вольной борьбе среди юниоров до 21 года
- 24.04.2024 / 11.15
- Больница Урус-Мартановского района получила рентгеновскую установку «С-Дуга»
- 24.04.2024 / 08.57
- С 24 по 26 апреля в Грозном пройдет первенство России по вольной борьбе
- 23.04.2024 / 21.29
- Фонд Кадырова передал денежную премию боксеру Бахраму Муртазалиеву
- 23.04.2024 / 14.00
- Сбер провёл турнир по дзюдо в Нальчике